پژوهشگران موفق شده‌اند با استفاده از یک روش نوین ژن‌درمانی، ناشنوایی ژنتیکی را تنها با یک بار تزریق به‌طور قابل توجهی درمان کنند. این دستاورد علمی که توسط محققان انستیتو کارولینسکا سوئد به ثبت رسیده، امیدهای تازه‌ای را برای درمان اختلالات شنوایی مادرزادی در کودکان و بزرگسالان ایجاد کرده است.
به گزارش خبرگزاری مهر به نقل از ایندپندنت، در این مطالعه بالینی که نتایج آن به‌طور کامل در نشریه معتبر Nature Medicine منتشر شده، نسخه‌ای سالم از ژن OTOF به گوش داخلی بیماران تزریق شد. این ژن نقش کلیدی در انتقال سیگنال‌های صوتی از گوش به مغز دارد و جهش در آن یکی از دلایل اصلی ناشنوایی ژنتیکی محسوب می‌شود.
بازگشت شنوایی در کودکان تنها طی چند هفته
در این آزمایش، ۱۰ فرد مبتلا به اختلال شنوایی ناشی از جهش ژن OTOF شرکت داشتند. نتایج نشان داد که تنها یک ماه پس از تزریق، بهبود شنوایی در بیشتر شرکت‌کنندگان آغاز شد. به‌ویژه کودکان پنج تا هشت ساله پاسخ بسیار مثبتی به درمان نشان دادند. یکی از نمونه‌های برجسته، دختربچه‌ای هفت ساله بود که پس از چهار ماه توانست به‌طور کامل با مادرش مکالمه روزمره داشته باشد.
استفاده از ویروس بی‌خطر برای انتقال ژن
در این روش درمانی، محققان از یک ویروس بی‌ضرر مرتبط با آدنوویروس برای انتقال ژن اصلاح‌شده OTOF به گوش داخلی استفاده کردند. این ویروس به‌عنوان حامل ژنتیکی عمل کرده و ژن سالم را به سلول‌های هدف منتقل می‌کند.
بهبود قابل توجه در سطح شنوایی
شش ماه پس از درمان، تمامی بیماران بهبود قابل توجهی در شنوایی تجربه کردند. میانگین سطح صداهای قابل درک توسط آن‌ها از ۱۰۶ دسی‌بل به ۵۲ دسی‌بل کاهش یافت که نشان‌دهنده افزایش چشمگیر حساسیت شنوایی است.
امید به درمان بزرگسالان نیز وجود دارد
اگرچه نتایج اولیه نشان می‌دهد که کودکان پاسخ بهتری به این روش دارند، اما محققان معتقدند بزرگسالان نیز می‌توانند از این درمان بهره‌مند شوند. این یافته‌ها گامی مهم در مسیر درمان اختلالات شنوایی ژنتیکی به‌شمار می‌رود و می‌تواند در آینده‌ای نزدیک به یک روش درمانی رایج تبدیل شود.
