شرکت زیست‌فناوری یول‌تک تراپیوتیکس موفق شد تأییدیه آغاز مطالعه بالینی از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) را برای درمان نوآورانه‌ای جهت مقابله با کلسترول بالا دریافت کند؛ اقدامی که می‌تواند افق تازه‌ای در درمان‌های ژنتیکی و پایدار برای بیماران مبتلا به هیپرکلسترولمی خانوادگی باز کند.
به گزارش ایسنا، این درمان که با کد YOLT-101 شناخته می‌شود، بر پایه ویرایشگر ژنی درون‌بدنی و فناوری اختصاصی YolBE طراحی شده و هدف آن کاهش دائمی کلسترول LDL (کلسترول بد) در بدن است. این فناوری با بهره‌گیری از ویرایشگر آدنین موسوم به hpABE5، بدون بریدگی در رشته‌های DNA، امکان اصلاح دقیق جهش‌های ژنتیکی را فراهم می‌کند—ویژگی‌ای که خطر بروز آسیب‌های ژنومی و اثرات ناخواسته را به‌شدت کاهش می‌دهد.
برای ارسال این ویرایشگر به سلول‌های هدف، از سامانه نانوذرات لیپیدی (LNP) بهره گرفته شده است، که پیش‌تر نیز در واکسن‌های RNA کاربرد مؤثری داشته است.
مطالعات پیش‌بالینی نشان داده‌اند که YOLT-101 توانسته به‌طور ایمن و قابل‌توجه سطح LDL-C را در بیماران کاهش دهد. این درمان به‌ویژه برای بیماران مبتلا به هیپرکلسترولمی خانوادگی هتروزیگوت که معمولاً به درمان‌های رایج پاسخ ضعیف می‌دهند، طراحی شده است.
هیپرکلسترولمی خانوادگی (FH) یک اختلال ژنتیکی شایع است که در اثر جهش در ژن‌هایی مانند LDLR، APOB و PCSK9 پدید می‌آید و موجب افزایش شدید کلسترول خون و خطر بیماری‌های قلبی زودرس می‌شود. این بیماری حدود ۳۴ میلیون نفر را در سراسر جهان درگیر کرده است.
درمان‌های فعلی از جمله استاتین‌ها، ازتیمایب، مهارکننده‌های PCSK9 و حتی پیوند کبد، اغلب با عوارض زیاد یا پذیرش پایین از سوی بیماران همراه هستند و اثربخشی محدودی دارند. از این رو، نیاز به راهکاری یک‌بار مصرف، کم‌هزینه و بادوام بیش از پیش احساس می‌شود.
یول‌تک در مسیر تبدیل شدن به یکی از پیشگامان جهانی در حوزه ویرایش ژن درون‌بدنی، سرمایه‌گذاری سنگینی روی توسعه زیرساخت‌های تولید و فناوری نانوذرات انجام داده است. این شرکت پیش‌تر نیز نخستین درمان نانوژنی ATTR در چین را به مرحله بالینی رسانده بود و اکنون تمرکز خود را بر گسترش درمان‌هایی برای FH و بیماری‌های نادر دیگری همچون هیپراکسالوری نوع اول معطوف کرده است.
به نقل از ستاد نانو، تأییدیه FDA برای YOLT-101 گامی مهم در مسیر دسترسی گسترده‌تر به درمان‌های ژنی آینده‌نگر است؛ درمان‌هایی که می‌توانند کیفیت زندگی میلیون‌ها نفر را در سراسر جهان متحول کنند.
